Este medicamento pertence a uma linha de inibidores de tirosina quinase (TKI) de terceira geração, desenvolvida para o tratamento de neoplasias hematológicas específicas. O Ponatinibe atua bloqueando a proteína BCR-ABL e suas variantes mutantes, que são responsáveis pela proliferação descontrolada de glóbulos brancos malignos. A linha é indicada para pacientes com leucemia mieloide crônica ou leucemia linfoblástica aguda que apresentam resistência ou intolerância a outros inibidores, sendo particularmente eficaz contra a mutação T315I. O foco terapêutico é interromper a progressão da doença e alcançar a remissão molecular em casos complexos.